Amiloidosis cardiaca. Revisión bibliográfica de las dianas terapéuticas y abordajes con evidencia en la reducción de la morbimortalidad.

Abstract

Introducción. La amiloidosis cardiaca engloba un conjunto de entidades caracterizadas por el depósito extracelular de proteínas insolubles en el miocardio, siendo las más frecuentes la transtiretina y las cadenas ligeras de las inmunoglobulinas. En los últimos años, han surgido diversos tratamientos dirigidos a frenar la progresión de la amiloidosis por transtiretina, lo que ha motivado la necesidad de revisar y comparar su eficacia. Materiales y métodos. Se realizó una revisión bibliográfica a través la base de datos PubMed, incluyendo 5 ensayos clínicos aleatorizados publicados entre 2015 y 2024. También, se consultó información a partir de otras fuentes para contrastar la discusión. Resultados. Respecto a los objetivos primarios, tafamidis, patisiran, acoramidis y vutrisiran demostraron mejoras significativas en calidad de vida y en capacidad funcional. En relación con los objetivos secundarios, no todos los tratamientos alcanzaron significación estadística en la reducción de la mortalidad y/o morbilidad. En líneas generales, los fármacos mostraron un perfil de seguridad favorable, a excepción del revusiran, cuyo ensayo fue interrumpido debido a un aumento inesperado de la mortalidad en el grupo tratado. Discusión. Al comparar la calidad de vida y capacidad funcional a los 12 meses, el tafamidis destaca como la opción terapéutica con mejores resultados. Además, fue el único tratamiento que redujo de forma significativa tanto mortalidad total como las hospitalizaciones cardiovasculares. Por otro lado, el estudio de los criterios de inclusión y exclusión, así como el análisis por subgrupos de los resultados, permiten objetivar ciertas limitaciones a la hora de extrapolar los resultados a la población general, afectando la validez externa. En cuanto a las carencias del presente trabajo, se encuentran aquellas inherentes a las revisiones bibliográficas. Conclusión. En general, los fármacos estudiados presentan un buen perfil de seguridad y ralentizan el deterioro en la calidad de vida y capacidad funcional de los pacientes con amiloidosis cardiaca por depósito de trantiretina. Los efectos sobre la morbimortalidad son dispares entre estudios.

Introduction. Cardiac amyloidosis encompasses a group of conditions characterized by the extracellular deposition of insoluble proteins in the myocardium, with transthyretin and immunoglobulin light chains being the most common types. In recent years, various therapies have been developed to slow the progression of transthyretin amyloidosis, prompting the need to review and compare their efficacy. Materials and Methods. A literature review was conducted using PubMed database, and five randomized clinical trials published between 2015 and 2024 were included. Additional sources were consulted to support the discussion. Results. Regarding the primary objectives, tafamidis, patisiran, acoramidis, and vutrisiran showed significant improvements in quality of life and functional capacity. As for the secondary objectives, not all treatments achieved statistical significance in reducing mortality and/or morbidity. Overall, the drugs demonstrated a favorable safety profile, except for revusiran, whose trial was discontinued due to an unexpected increase in mortality in the treatment group. Discussion. When comparing quality of life and functional capacity at 12 months, tafamidis stands out as the therapeutic option with the best outcomes. Moreover, it was the only treatment to significantly reduce both all-cause mortality and cardiovascular. hospitalizations. On the other hand, the analysis of inclusion and exclusion criteria, as well as subgroup analyses, highlight certain limitations in extrapolating the results to the general population, which affects external validity. This study is also subject to the typical limitations of literature reviews. Conclusion. In general, the drugs studied exhibit a good safety profile and slow the deterioration in quality of life and functional capacity in patients with transthyretin cardiac amyloidosis. However, the effects on morbidity and mortality vary across studies.