Evaluación de la eficacia y seguridad de las terapias dirigidas en la leucemia linfocítica crónica

Abstract

La leucemia linfocítica crónica (LLC) es el tipo de leucemia más frecuente en adultos en los países occidentales. Se caracteriza por la acumulación progresiva de linfocitos B maduros en la sangre, médula ósea y órganos linfoides. Aunque hay pacientes que permanecen asintomáticos durante años, otros presentan una evolución rápida y requieren tratamiento precoz. Durante décadas, el tratamiento se basaba en la quimioinmunoterapia. Sin embargo, este tipo de tratamientos presentan importantes limitaciones, especialmente en pacientes mayores o con alteraciones genéticas de mal pronóstico. En los últimos años, las terapias dirigidas han revolucionado el tratamiento al actuar sobre dianas moleculares específicas implicadas en la supervivencia y proliferación de las células leucémicas, como BTK o BCL-2, mejorando significativamente la supervivencia libre de progresión, reducir la toxicidad y ofrecer tratamientos más personalizados. En este trabajo se analizan diversos ensayos clínicos sobre las principales terapias dirigidas utilizadas en LLC, valorando su eficacia y seguridad, así como su impacto en la práctica actual.

Chronic lymphocytic leukaemia (CLL) is the most common type of leukaemia in adults in Western countries. It is characterised by the progressive accumulation of mature B lymphocytes in the blood, bone marrow and lymphoid organs. While some patients remain asymptomatic for years, others show a rapid progression and require early treatment. For decades, treatment was based on chemoimmunotherapy. However, these have important limitations, especially in older patients or those with poor prognostic genetic alterations. In recent years, targeted therapies have revolutionised treatment by acting on specific molecular targets involved in the survival and proliferation of leukaemic cells, such as BTK or BCL-2, significantly improving progression-free survival, reducing toxicity and offering more personalised treatments. This paper analyses several clinical trials on the main targeted therapies used in CLL, assessing their efficacy and safety, as well as their impact on current practice.