Meduloblastoma pediátrico en un centro: evolución del manejo y la supervivencia

Abstract

Objetivos: analizar las características epidemiológicas y clínicas del meduloblastoma pediátrico en los pacientes seguidos en el centro de estudio. Material y métodos: se ha realizado un estudio descriptivo retrospectivo de los pacientes diagnosticados de meduloblastoma pediátrico en el Hospital General Universitario de Alicante Dr. Balmis (HGUDB) desde el 1 enero de 1995 hasta el 31 de enero de 2023. Resultados: diecinueve pacientes fueron incluidos. La media de edad fue de 7,1 ± 3,3 años. Un 84,2% presentaron cefalea al diagnóstico, con una mediana de presentación de síntomas de 30 días (rango 16,25-60 días) y localización predominante en IV ventrículo. El 57,9% fueron considerados como riesgo estándar y el subtipo histológico más frecuente fue el meduloblastoma clásico (63,2%). En 15 pacientes se consiguió resección quirúrgica total/subtotal y 9 precisaron implante de derivación ventrículoperitoneal (DVP). El tratamiento adyuvante en todos ellos constó de quimioterapia (QT) y radioterapia (RT) a excepción de un paciente < 3 años que no recibió RT. Las alteraciones endocrinas fueron las secuelas halladas en mayor número de casos (36,8%). En el análisis de supervivencia, se objetivó una supervivencia libre de enfermedad (SLE) de 5 años de mediana (rango: 0-16 años) y una supervivencia global (SG) del 76 ± 21% y 69,7 ± 22,3% a los 3 y 5 años, respectivamente. El análisis univariante mostró resultados estadísticamente significativos para el grupo de riesgo (p = 0.04) y la extensión de la enfermedad (p = 0.04), no obteniendo significancia estadística en el análisis multivariante. Conclusiones: El seguimiento a largo plazo es esencial para evaluar las secuelas físicas y psicológicas. Se necesitan más estudios para comprender mejor la relación entre los marcadores moleculares y el pronóstico, centrándose los avances en ajustar los tratamientos según la clasificación molecular del tumor. A pesar de que la evolución en los protocolos y tratamientos ha proporcionado una mejora de la supervivencia, el meduloblastoma, en muchas ocasiones, continúa teniendo un pronóstico infausto.

Objectives: to analyse the epidemiological and clinical characteristics of pediatric medulloblastoma in patients followed in the study centre. Material and methods: a retrospective descriptive study of patients diagnosed with medulloblastoma at the Hospital General Universitario de Alicante Dr. Balmis (HGUDB) from 1 January 1995 to 31 January 2023 has been carried out. Results: nineteen patients were included. The average age was 7.1 ± 3.3 years. Headache was present at diagnosis in 84.2% of the patients, with a median symptom presentation of 30 days (range 16.25-60 days) and a predominant location in the IV ventricle. Standard risk included 57.9% of patients and the most frequent histological subtype was classical medulloblastoma (63.2%). Total/subtotal surgical resection was achieved in 15 patients and 9 required ventriculoperitoneal shunt implantation. Adjuvant treatment in all of them consisted of chemotherapy (QT) and radiotherapy (RT) except for one patient < 3 years who did not receive RT. Endocrine alterations were the sequelae found in the largest number of cases (36.8%). Survival analysis showed a median event-free survival (EFS) of 5 years (range: 0-16 years) and overall survival (OS) of 76 ± 21% and 69.7 ± 22.3% at 3 and 5 years, respectively. Univariate analysis showed statistically significant results for risk group (p = 0.04) and extent of disease (p = 0.04), with no statistical significance in multivariate analysis. Conclusions: Long-term follow-up is essential to assess physical and psychological sequelae. Further studies are needed to better understand the relationship between molecular markers and prognosis, with progress focusing on tailoring treatments according to the molecular classification of the tumour. Although evolving protocols and treatments have provided improved survival, medulloblastoma often continues to have a poor prognosis.