Potenciales aplicaciones de la terapia génica en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson.

Abstract

La enfermedad de Parkinson (EP) es una enfermedad neurodegenerativa caracterizada por la pérdida progresiva de neuronas dopaminérgicas en la vía nigroestriatal. Los síntomas aparecen lentamente de manera progresiva, siendo cuatro los denominados síntomas cardinales: bradicinesia, inestabilidad postural, rigidez y temblor en reposo. El curso natural de la enfermedad va acompañado en su inicio de alteraciones motoras y, a medida que la enfermedad evoluciona, los síntomas motores empeoran y pueden producirse alteraciones neuropsiquiátricas, deteriorando la calidad de vida de los pacientes. Actualmente, esta enfermedad no tiene cura y los tratamientos farmacológicos utilizados, principalmente la levodopa (L-Dopa), están orientados a mejorar la sintomatología motora. Sin embargo, todavía no se dispone de tratamientos que logren abordar desde un punto de vista etiológico la patología, con el objetivo de modificar su evolución clínica. Por estas razones, se hace evidente la necesidad de buscar nuevas estrategias terapéuticas. En este sentido el desarrollo de la terapia génica aplicada a la EP ha suscitado un reciente interés, pudiendo constituir una nueva aproximación para mejorar su manejo clínico. Este trabajo tiene como objetivo revisar la utilidad de la terapia génica en la EP. Para ello, se ha realizado una revisión bibliográfica que analiza la información disponible en la literatura científica en relación con las aplicaciones de la terapia génica como tratamiento de la EP. Los artículos científicos analizados se obtuvieron a partir de la búsqueda en las bases de datos MedLine (a través de su buscador PubMed) y The Cochrane Library. Se utilizaron descriptores (MeSH) y conectores booleanos para enunciar la ecuación de búsqueda y, a continuación, se aplicaron una serie de filtros y criterios de selección hasta obtener los artículos que constituyeron el análisis documental. Se obtuvieron un total de 27 artículos, de los cuales se extrajo toda la información referida a las generalidades de la terapia génica, las distintas aproximaciones en la EP en cuanto al abordaje sintomático o modificador de la enfermedad, y los resultados obtenidos de los distintos ensayos preclínicos (animales) y clínicos realizados con esta técnica. La información analizada en este trabajo sugiere que la terapia génica se caracteriza por una buena tolerabilidad, y que podría constituir un tratamiento coadyuvante a la terapia farmacológica que se emplea actualmente. Dicha combinación haría posible la disminución de las dosis normalmente empleadas con la consecuente minimización de las reacciones adversas. Sin embargo, es necesario realizar un mayor número de estudios que avalen la aplicación clínica de la terapia génica y la posición que ocuparía en el tratamiento de la EP.