Diseño de ensayo clínico aleatorizado: Tetratiomolibdato de amonio en monoterapia frente a trientina en el tratamiento de la enfermedad de Wilson de debut con presentación neurológica

Abstract

La enfermedad de Wilson con presentación neurológica en su debut suele tratarse con trientina y/o sales de Zinc, dado que otras alternativas como la D- Penicilamina puede producir empeoramiento de la clínica neurológica. En estudios experimentales se ha planteado que el tetratiomolibdato de amonio (TTMo) podría ser más eficaz en el tratamiento inicial que las terapias actualmente aprobadas, produciendo un mayor descenso de Cu libre. Sin embargo, se trata de un compuesto no comercializado y que al contener Molibdeno también puede producir toxicidad. El objetivo de este proyecto es demostrar que el TTMo es más efectivo que la trientina para conseguir la disminución del Cu sérico libre como tratamiento inicial en esta forma de presentación. Se presenta un proyecto de ensayo clínico aleatorizado multicéntrico triple ciego entre los pacientes que sean diagnosticados de enfermedad de Wilson con presentación neurológica que no hayan recibido ningún tipo de fármaco, y que se aleatorizará entre las dos opciones de tratamiento (TTMo Vs Trientina) durante 12 semanas. A los pacientes se les somete antes de comenzar el tratamiento a una exploración neurológica evaluando scores predefinidos, y a analítica basal que incluya, en todos los casos: hemograma (Hb, plaquetas, leucocitos), bioquímica hepática (Bilirrubina total, GOT, GPT; GGT y FA), medición de Cu sérico total y ceruloplasmina. Tras concluir el tratamiento se someterá a una exploración neurológica reevaluando dichos scores, y a analítica con los mismos parámetros descritos anteriormente. Además, se someterá a los pacientes a un cuestionario para evaluar su calidad de vida. Posteriormente se realizará un análisis estadístico para tratar de esclarecer si existe mejoría estadísticamente significativa en cuanto a la clínica neurológica o a los parámetros analíticos estudiados con alguna de las ramas de tratamiento, comparando también la seguridad de ambos fármacos, sus posibles efectos tóxicos, y la repercusión en la calidad de vida en función de los resultados del cuestionario de calidad de vida.