Análisis de la eficiencia de tofersen en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica en España: un estudio de coste-utilidad.

Abstract

Introducción: La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que afecta a 5000 personas en España. La esperanza de vida oscila entre los 2 y 5 años y actualmente no se dispone de ningún tratamiento eficaz. La mutación de SOD1 afecta a un 2% de estos pacientes, siendo una diana para el tofersen, un nuevo fármaco para la ELA que fue aprobado recientemente por la FDA y la EMA. Este estudio trata de analizar la eficiencia del tofersen en España. Metodología: Los datos de eficacia y seguridad del tofersen se obtuvieron a partir de la literatura científica disponible. Asimismo, se recopilaron datos sobre costes directos (sanitarios y no sanitarios) y calidad de vida a partir de estudios transversales realizados en España. Con esta información, se diseñó un modelo farmacoeconómico basado en la variable principal del ensayo clínico (la puntuación en la escala ALSFRS-R) para comparar el grupo placebo con el grupo tratado con tofersen. Los resultados fueron extrapolados a un horizonte temporal de un año, calculando los costes y la utilidad en ambos grupos. Posteriormente, se estimó la relación incremental de estos parámetros y se realizó un análisis de sensibilidad para evaluar la robustez de los resultados. Resultados: La coste-utilidad del tofersen en España supone una cifra de 4.543.884,17€ por AVAC ganado. Una cifra muy superior al umbral de coste-efectividad comúnmente aceptado en España (21.000 € por AVAC). Conclusión: Con base en los umbrales normalmente aceptados para la financiación de medicamentos en España, el tofersen no es costo-efectivo. Esto es debido a la limitada eficacia demostrada en los ensayos clínicos y al elevado coste del fármaco. Se necesitan más estudios para poder comparar estos hallazgos.

Introduction: Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a neurodegenerative disease that affects 5,000 people in Spain. Life expectancy ranges from 2 to 5 years, and there is currently no effective treatment. The SOD1 mutation affects 2% of these patients, making it a target for tofersen, a new drug recently approved by the FDA and EMA. This study aims to analyze the cost-utility of tofersen in Spain. Methodology: Efficacy and safety data for tofersen were obtained from the available scientific literature. Additionally, data on direct costs (both healthcare and non-healthcare) and quality of life were collected from cross-sectional studies conducted in Spain. Using this information, a pharmacoeconomic model was developed based on the primary endpoint of the clinical trial (ALSFRS-R score) to compare the placebo group with the tofersen-treated group. The results were extrapolated over a one-year time horizon, calculating costs and utility in both groups. An incremental cost-utility ratio was then estimated, and a sensitivity analysis was conducted to assess the robustness of the results. Results: The cost-utility of tofersen in Spain is €4,543,884.17 per QALY gained, a figure significantly higher than the commonly accepted cost-effectiveness threshold in Spain (€21,000 per QALY). Conclusion: Based on the commonly accepted thresholds for drug reimbursement in Spain, tofersen is not cost-effective. This is due to the limited efficacy demonstrated in clinical trials and the high cost of the drug. Further studies are needed to validate these findings.