Respuesta clínica al tratamiento con inmunosupresores en pacientes con miastenia gravis (FAISMIA)

Abstract

INTRODUCCIÓN La Miastenia Gravis (MG) una enfermedad autoinmune que produce fatigabilidad fluctuante de músculos esqueléticos. Con frecuencia es necesario el tratamiento con fármacos inmunosupresores. Conocer las características de los pacientes, el tratamiento y la respuesta al mismo permitirá tomar decisiones más acertadas de cara a las nuevas opciones terapéuticas. MATERIAL Y MÉTODOS Se plantea un estudio observacional retrospectivo en el que se revisan datos de pacientes con MG atendidos en el Hospital General Dr. Balmis incluidos en la base GenRaRe. RESULTADOS Fueron incluidos 41 pacientes, con una mediana de edad diagnóstica de 60,5 (IQR 43- 68), 18 eran mujeres y 23 hombres (p < 0,001). Predominaron formas de tardías (82,9%) y generalizadas (78%); estas últimas se relacionan con una edad diagnóstica más precoz (p = 0,023). En un 7,3% de los pacientes se asoció a timoma. En un 29,3% de los casos se realizó timectomía, con más frecuencia en mujeres (p = 0,01). Los síntomas más frecuentes fueron oculares. Fue necesario ingreso en 53,7% de los casos y tratamiento de rescate en 63,4%. El 83,1% de los casos requirió inmunosupresión, siendo mayoría las MG oculares en los tratados exclusivamente con piridostigmina (p = 0,017). Hubo efectos adversos en el 68,3% de los pacientes, la mayoría leves. Se llegó al objetivo terapéutico en el 82,9% de los casos. CONCLUSIONES Aunque en la mayoría de los pacientes se logra el objetivo terapéutico, se debe mejorar el abordaje de la enfermedad en los pacientes mujeres y que tengan un inicio más agresivo, ya que se asocian a formas más refractarias.

BACKROUND MG is an autoimmune disease that produces fluctuating muscle weakness and fatigue in skeletal muscles. Treatment with immunosuppressive drugs is often necessary. Understanding the clinical characteristics of patients, their treatment, and their response to it will allow more informed decision-making regarding new therapeutics options. MATERIAL AND METHODS A retrospective observational study was conducted, in which data from patients with MG treated at Hospital General Dr. Balmis and included in the GenRaRe database were reviewed. RESULTS 41 patients were included, with a median diagnosis age of 60,5 (IQR 43-68). There were 18 women and 23 men (p < 0,001). Late onset (82,9%) and generalized forms (78%) were predominant, with the latter being associated with an earlier diagnosis age compared to ocular forms (p = 0,023). Thymoma was present in 7,3% of patients. Thymectomy was performed in 29,3%, being more common in women (p=0,01). The most frequent symptoms were ocular. Hospitalization was necessary in 53,7% of the cases and rescue treatment in 63.4%. 83,1% of the cases required immunosuppression. Most of the patients being treated exclusively with pyridostigmine were MG Ocular (p = 0.017). Adverse events occurred in 68.3% of patients, with most being mild. The therapeutic goal was achieved in 82.9% of cases. CONCLUSIONS Although therapeutic goals are achieved in most patients, the approach to the disease should be improved in female patients and those with a more aggressive onset, as they are associated with more refractory forms.