Terapias basadas en ácidos nucleicos. Glybera, un medicamento basado en terapia génica para el tratamiento de la deficiencia de lipoproteína lipasa

Abstract

Glybera (Alipogén tiparvovec), la primera terapia génica humana que ha recibido la aprobación para su comercialización por parte de la Agencia Europea del Medicamento, está indicado para el tratamiento de pacientes con deficiencia de la enzima lipoproteína lipasa. Esta revisión tiene como objetivo la descripción de los estudios llevados a cabo para la obtención de este medicamento, desde los ensayos en modelos animales hasta la aprobación de Glybera en noviembre de 2012. Se realizaron estudios preclínicos en dos modelos animales, ratón y gato. Para el desarrollo clínico, se realizaron 2 estudios observacionales, tres estudios de intervención (CT-AMT-010-01, CT-AMT-011-01, CT-AMT-011-02) y una revisión (CT-AMT-011-03) para proporcionar datos sobre la incidencia y la naturaleza de la pancreatitis en los enfermos y establecer la eficacia del medicamento